O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercialmente conhecido como Elevidys. O remédio é considerado um dos mais caros do mundo e o único disponível no Brasil para o tratamento de crianças com distrofia muscular de #Duchenne (DMD).
A terapia gênica produzida pela farmacêutica Roche foi aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no início de dezembro de 2024. O alto custo do tratamento é um dos fatores que mais chamam atenção. Nos Estados Unidos, custa cerca de US$ 3,2 milhões.
No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipulou um valor máximo de R$ 11 milhões, fazendo dele o remédio mais #caro disponível no país. Por ordem do Supremo Tribunal Federal (STF), o medicamento foi disponibilizado para pacientes que cumprissem todos os requisitos para recebê-lo dentro do prazo de 90 dias.
Leia mais:A distrofia muscular de Duchenne, ou síndrome de Duchenne, é uma doença genética rara que acomete, principalmente, pessoas do sex0 masculino. A alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração da proteína distrofina no músculo das crianças, que ocasiona o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como subir escadas, pular e correr.
O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para agir na origem do problema. Por meio de um vetor viral — um vírus modificado para ser inofensivo —, o tratamento introduz nas células musculares uma versão funcional do gene responsável pela produção da distrofina. Com isso, a proteína passa a ser parcialmente produzida, o que pode contribuir para retardar a progressão da doença e preservar a função muscular.
“Os estudos realizados até agora indicam que o medicamento pode estabilizar ou retardar a progressão da doença, mas sua duração ainda é incerta”, explicou Michelle Becker, neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA em comunicado.
(AE)